一针新药VERVE-102能显著降低“坏胆固醇”，最高降幅达69%，有望革新心脏病预防。 “这简直是一场革命！” 一项突破性的胆固醇疗法问世，仅需一剂就能使胆固醇水平骤降高达69%。未来，预防心脏病或许会像打一针那样轻松简单。 一项名为VERVE-102的新药，在尚未经过同行评审的初步临床试验中展现出惊人效果：单次注射便能使胆固醇水平降低多达69%。这种疗法通过一次注射，显著削减人体内的低密度脂蛋白胆固醇(通常被称为“坏胆固醇”)，有望彻底改变未来心脏病的预防方式。 尽管他汀类药物也能实现相似的降胆固醇效果，但患者通常需要每日坚持服用。VERVE-102的出现，则预示着一种截然不同的治疗前景。 “这代表着未来，”伦敦大学学院的学术心脏病学家、同时也是参与此项试验的巴茨健康国民保健服务信托基金会医生 Prof Riyaz Patel 向BBC科学焦点栏目表示。“这并非科幻设想，而是正在发生的现实。我们确实在着手实施。我的患者中，已经有人在试验中接受了这种‘一劳永逸’的治疗方案，它将彻底改变未来胆固醇管理的格局。” 与他汀类药物需要长期控制胆固醇不同，VERVE-102的目标是一次性解决问题。它的作用机制是精准地“关闭”肝脏中一个名为PCSK9的特定基因。这个基因在肝脏识别并清除血液中低密度脂蛋白胆固醇的过程中扮演着核心角色。简而言之，PCSK9基因表达的减少，直接导致血液中低密度脂蛋白胆固醇含量的降低。 Patel补充道：“我们观察到的效果非常显著。这款药物能够精准作用于DNA的微小片段，实现让低密度脂蛋白胆固醇水平在余生都降低50%的持久效果。就是这样，一次注射，终身受益。这无疑将带来一场革命。” 胆固醇的麻烦在于它会在血管壁上逐渐累积，形成斑块。这些斑块一旦破裂，便可能阻塞血流，引发严重后果。而血液中过高的低密度脂蛋白胆固醇正是这种危险积聚的助推器。正因如此，全球数以百万计的人们，例如在美国超过四千万人，在英国也有七百万人，不得不每日服用他汀类药物等来勉力控制胆固醇。 这次VERVE-102的临床试验，纳入了14名患有家族性高胆固醇血症的病人。这是一种遗传性疾病，患者天生具有极高的低密度脂蛋白胆固醇水平，因此更容易罹患心脏病、心肌梗塞和中风等疾病。 VERVE-102注射的初步试验结果令人鼓舞：所有参与者都对药物表现出良好的耐受性，且未观察到严重不良反应。 试验中，药物剂量的不同也带来了效果上的差异。接受最低剂量VERVE-102治疗的四位参与者，其低密度脂蛋白胆固醇平均降低了21%；中间剂量组的降幅则达到了41%；而最高剂量组的平均降幅为53%。尤其值得一提的是，在高剂量组中，有一名参与者在接受VERVE-102治疗后，其低密度脂蛋白胆固醇水平惊人地下降了69%。 哈佛医学院赫尔希杰出医学教授 Dr Eugene Braunwald 虽然未直接参与此项研究，但他评论称，这些初步试验数据“非常鼓舞人心”，并预示着“心血管疾病治疗可能迎来一个全新的时代”。 目前，Verve公司正在英国、加拿大、以色列、澳大利亚和新西兰积极招募参与者，以进行下一阶段的临床试验。新阶段的试验将采用更高剂量的VERVE-102，公司预计将在2025年下半年公布最终的研究成果。
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