AI将应用于药物研发的每一个环节
澎湃新闻 ｜ 2026-09-18

一款药物的问世，首先要通过生物学研究发现疾病靶点，接着设计能作用于靶点的药物分子，最后还要在临床试验中验证安全性与疗效。在设计和筛选药物分子方面，AI（人工智能）技术已经开始发挥巨大作用，但药物研发时间和成本的大头却在其他环节。

AI制药究竟是一个概念迷思，还是真正能够提升研发效率，让更多有用的药物面世？在2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周开幕论坛“AI驱动创新专场”上，2013年诺贝尔化学奖得主、斯坦福大学结构生物学教授迈克尔·莱维特（Michael Levitt）表示：“AI将在（药物研发）所有步骤中都很重要，它应该用于研发过程中出现瓶颈的每一个环节。”

靶点发现与分子设计：AI的强项

近60年前，莱维特便开始利用计算机模拟生物分子的运动。当时，计算机的性能还极为有限，但通过物理定律和能量模型理解生命活动的基本思路已经形成。

“令我惊讶的并不是计算最终变得重要，而是这一切发生得如此之快。”莱维特说，“50年前，我们使用计算机理解生物学。今天，我们开始看到计算机如何设计生物学。”

目前，AI在药物研发中表现较为成熟的环节，首先是靶点发现与分子设计。通过海量数据的学习，AI能够从人类积累的理论和实验数据中，高效地发现被忽略的疾病机制以及可能有用的药物分子。

英矽智能联席首席执行官兼首席科学官任峰在与莱维特的对话中介绍，英矽的一款针对特发性肺纤维化的候选药物已启动Ⅲ期临床试验并完成首例患者入组。他称，这是首个同时由AI发现靶点、设计分子并进入Ⅲ期临床的项目。

莱维特认为，这一进展的重要性在于，计算机提出的分子正在经受现实世界逐级加码的检验。

“我们可以提出一个分子，但它必须经历不同层次的现实验证。”他说，“进入Ⅲ期非常重要，这意味着一个由计算机识别靶点、针对该靶点设计的分子，已经通过了此前多个阶段的验证。当然，它前面仍然有挑战。”

赋能临床试验

从候选分子走到临床，难度会迅速上升。任峰在对话中坦言，进入Ⅲ期临床后，企业最希望知道的是试验能否成功。“如果有AI能够预测试验成功率，那将非常有帮助，但现在看来，AI似乎还做不到。”

莱维特认为，核心障碍并不在于AI在原子、分子或蛋白质层面的计算能力，而在于缺少足够可靠的患者数据。这意味着预测药物在他们身上的反应非常困难。